Gazi Üniversitesi, nadir genetik hastalıklar için çığır açacak ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma ürününün üretimine başladı. Bu tarihi adım, Türkiye’yi gen tedavisinde küresel bir aktör haline getirme hedefinin önemli bir parçasını oluştururken, birçok hastaya umut ışığı oluyor.
Gazi Üniversitesi, tıbbi bilimlerde çığır açacak tarihi bir adıma imza attı! Ülkemizin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma ürününün üretimine başlanması, özellikle nadir genetik hastalıklardan muzdarip binlerce hasta ve ailesi için yepyeni bir umut kapısı aralıyor.
Yükseköğretim Kurulu (YÖK) ve Araştırma Üniversiteleri Destek Programı (ADEP) tarafından sağlanan güçlü destekle, Gazi Üniversitesi Çocuk Metabolizma ve Çocuk Genetik Bilim Dalları ile Prof. Dr. Alev Hasanoğlu Faz-1 Klinik Araştırmalar Merkezi uluslararası standartlarda bir üretim sürecine start verdi. Bu devrim niteliğindeki projede, vücut hücrelerine doğru geni ulaştırmayı hedefleyen AAV tabanlı bir yöntem kullanılacak. Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi’nin Charles River ile yaptığı iş birliği ise bu projenin küresel vizyonunu daha da pekiştiriyor.
Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Uğur Ünal, bu projenin Türkiye için bir dönüm noktası olduğunun altını çizdi. “Gazi Üniversitesinin 100. yılında, başta ülkemiz olmak üzere bu konuda mağdur olan hastalarımıza ve evlatlarımıza çare olabilecek buluşlar yapılmasını temenni ediyorum” sözleriyle, projenin insani boyutuna dikkat çekti. Prof. Dr. Ünal, kliniğin daha önce Cumhurbaşkanlığı ödülüne layık görüldüğünü hatırlatarak, sadece Türkiye’deki değil, tüm dünyadaki çocukların yaşam kalitesini yükseltecek gen tedavileri konusunda önemli mesafeler katedileceğine olan inancını dile getirdi.
Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü, merkezin yaklaşık beş yıl önce kurulduğunu ve o günden bu yana genetik hastalıklar için yeni ilaçların güvenlilik ve etkinlik araştırmalarında öncü rol oynadığını belirtti. Ezgü, merkezde halihazırda yaklaşık 40 farklı ileri tedavi çalışmasının yürütüldüğünü ve bunların 12’sinin gen tedavisi odaklı olduğunu vurguladı. “Ülkemizin ilk yerli ve uluslararası kabul görebilecek gen tedavisini üretmeye yönelik çalışmalarımıza başlıyoruz demiştik. Bugün bu hedefin ilk aşamasını gerçekleştirmiş bulunuyoruz” sözleriyle, gelinen noktanın önemini özetledi.
Prof. Dr. Ezgü, araştırma amaçlı ilk gen tedavisi ürününün, dünyada henüz tedavisi bulunmayan “Familial Hiperfosfatemik Tümöral Kalsinozis” adlı nadir bir genetik hastalık için geliştirildiğini açıkladı. Bu hastalık, vücudun çeşitli dokularında anormal kalsiyum birikimiyle kendini gösteren, yaşam kalitesini ciddi şekilde etkileyen bir rahatsızlık.
Bu girişimin sadece belirli bir hastalıkla sınırlı kalmayacağının altını çizen Prof. Dr. Ezgü, kurulacak altyapının diğer genetik hastalıklar için de uygulanabilir, geniş kapsamlı bir platform oluşturacağını vurguladı. Bu sayede, gelecekte birçok farklı genetik rahatsızlığa çare bulunmasının yolu açılacak.
Üretilecek gen tedavisi ürününün tasarımının tamamen Gazi Üniversitesine ait olması, projenin özgünlüğünü gözler önüne seriyor. Prof. Dr. Ezgü, “İlacın belirli ürünlerini yurt dışındaki bu kuruluştan temin edeceğiz ve üretimi tamamıyla Gazi Üniversitesinde gerçekleşecek. En önemli özelliklerinden bir tanesi de yurt dışındaki tüm sağlık otoritelerinde onay alma kapasitesine sahip bir ürünü üretme hedefimiz mevcuttur” ifadeleriyle, projenin küresel iddialarını ortaya koydu. Sürecin ilk olarak hücre düzeyinde başlayıp, ardından insan üzerindeki araştırmalarla devam edeceğini belirten Ezgü, ürünün güvenli ve yararlı olduğunun kanıtlanması durumunda tüm dünyadaki çocukların kullanımına açılabileceğinin müjdesini verdi.
Merkezde uygulanan tedavilerin tamamının ileri tedavi kapsamına girdiğini ve gen tedavilerinin bu yelpazenin en önemli bölümünü oluşturduğunu söyleyen Prof. Dr. Ezgü, bu tür uygulamaların ilacın ülkeye girişinden saklanmasına ve hastaya uygulanmasına kadar çok özel bir eğitim ve uzmanlık gerektirdiğine dikkat çekti. “Örneğin beyin içi gen tedavisi uygulamalarımız bulunuyor. Bu tedavileri yapacak ekipler çok sıkı eğitimlerden geçiyor. Bundan dolayı da dünyada bu Faz-1 dediğimiz ilk aşamada bunları en ileri yöntemlerle uygulayabilen dünyadaki 4-5 ülkeden ve merkezden bir tanesiyiz” sözleriyle, merkezin uluslararası düzeydeki yetkinliğini gözler önüne serdi.
Gazi Üniversitesi’nin genetik hastalıkların kökten tedavisine giden yolda attığı bu ilk adım, sadece Türkiye için değil, tüm dünya için bir umut feneri yakıyor. Prof. Dr. Ezgü, yurt dışından da araştırma ilaçlarına katılmak isteyen hastaların belirli kriterler ve Sağlık Bakanlığı onayıyla merkeze kabul edildiğini belirtti. Halihazırda yaklaşık 12 farklı ülkeden hastanın merkezde tedavi gördüğünü ifade eden Ezgü, son olarak İsrail’deki zorlu koşullar nedeniyle tedaviye erişimde güçlük yaşayan Filistinli ve Ürdünlü hastaların da kabul edildiğini müjdeledi.
Merkezde tedavi gören Ürdünlü 22 yaşındaki Ziad Jalal Masadeh’in babası Jalal Masadeh’in sözleri, Türkiye’nin bu alandaki başarısının insani boyutunu somutlaştırıyor. Oğlunun 18 yaşında başlayan genetik hastalığı için ilk olarak İsrail’de tedaviye başladıklarını, ancak savaş nedeniyle tedaviyi yarım bırakmak zorunda kaldıklarını anlatan Masadeh, Prof. Dr. Fatih Ezgü’nün yönlendirmesiyle Gazi Üniversitesi’ne geldiklerini dile getirdi. “Türkiye’de kendimizi evimizde gibi hissediyoruz. Herkes bizimle çok ilgileniyor. Hem doktorlar hem hastane personeli büyük misafirperverlik gösteriyorlar. Bize tedaviyi Türkiye’de mi Almanya’da mı görmek istersiniz diye sormuşlardı. Biz Türkiye’yi seçtik. Burada kendimizi çok iyi hissediyoruz” sözleri, Türk sağlık sektörünün uluslararası alandaki güvenilirliğini ve misafirperverliğini bir kez daha kanıtladı.
Prof. Dr. Ezgü, bu kritik çalışmalarda Sağlık Bakanlığı, Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu ile Yükseköğretim Kurulu’nun (YÖK) yakın ve kesintisiz desteğinin önemine dikkat çekti. Tüm sürecin ilgili kurumlarla titiz bir istişare içinde yürütüldüğünü ve ortaya çıkan bu değerli sonucun Gazi Üniversitesi ile devlet kurumlarının ortak bir başarısı olduğunu vurguladı. Bu birliktelik, Türkiye’nin sağlıkta geleceğe yönelik attığı adımların sağlam temeller üzerinde yükseldiğinin en açık göstergesi.
